Ново представяне на Waylivra (Volanesorsen) в FCS

Waylivra е нов лекарствен продукт, съдържащ волансорсен за лечение на пациенти с фамилен синдром на хиломикронемия (FCS) и висок риск от панкреатит.

waylivra

Какво представлява Waylivra и за какво се използва?

Waylivra е ново лекарство с активна съставка volanesorsen от Akcea Therapeutics. Лекарството е показано като поддържаща терапия за придружаване на диета при възрастни пациенти с генетично потвърден фамилен синдром на хиломикронемия (FCS), когато тези пациенти са изложени на висок риск от развитие на панкреатит. Освен това пациентите трябва да са реагирали недостатъчно на комбинацията от диета и терапия за понижаване на триглицеридите, за да им бъде предписана Waylivra.

Как се използва Waylivra?

Waylivra се предлага под формата на инжекционен разтвор за подкожно приложение. Предварително напълнена спринцовка с една доза съдържа 285 mg волансорсен в 1,5 ml разтвор.

Терапията трябва да започне и да се контролира от лекар с опит в лечението на пациенти с FCS. Преди започване на терапията трябва да се изключат вторичните причини за хипертриглицеридемия или, ако има такива, да се лекуват.

Пациентите трябва да бъдат посъветвани, че инжекцията трябва винаги да се прави на интервали, определени от лекуващия лекар и в същия ден от седмицата. Първата инжекция от пациента трябва да бъде направена под ръководството на квалифициран медицински специалист и пациентът трябва да бъде посъветван за стъпките, които трябва да следва.

Броят на тромбоцитите трябва да се следи преди и по време на терапията и може да се наложи коригиране на дозата.

дозировка

Препоръчителната начална доза е 285 mg в 1,5 ml инжекционен разтвор веднъж седмично подкожно. Тази начална доза трябва да се дава за период от три месеца. След това дозата се намалява до една инжекция от 285 mg на всеки две седмици.

Лечението с Waylivra трябва да бъде прекратено, ако серумните триглицериди 9/1 не трябва да започват.

Странични ефекти

Най-честите нежелани реакции в клиничните изпитвания са спад на тромбоцитите (40% от пациентите в проучванията преди одобрение) и реакции на мястото на инжектиране (82% от пациентите).

Взаимодействия

Не са провеждани клинични проучвания за лекарствени взаимодействия.

Не е известно дали рискът от кървене се увеличава, ако Volanesorsen се използва заедно с лекарства, които инхибират съсирването на кръвта или намаляват броя на тромбоцитите или влияят върху тяхната функция. Ако броят на тромбоцитите падне под 75 х 10 9/l, трябва да се обмисли прекратяване на инхибиторите на тромбоцитната агрегация, НСПВС и антикоагулантите. Ако броят на тромбоцитите е под 50 х 10 9/l, лекарствата, принадлежащи към тези групи активни вещества, трябва да бъдат прекратени.

Ситуация на проучване

ПОДХОД проучване

Waylivra е тестван в проучването APPROACH. Това е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо контролирано, многоцентрово проучване. Основният критерий за включване е диагнозата FCS с анамнестични данни за хиломикронемия (документирана от млечен серум или ниво на триглицериди на гладно ≥880 mg/dl). Общо 66 пациенти са включени в проучването; Проведена е рандомизация 1: 1 в групата на активната съставка и плацебо.

Резултати

Waylivra води до статистически значимо намаляване на нивата на триглицеридите в сравнение с плацебо. В допълнение, post-hoc анализ показа по-ниска честота на панкреатит в 52-седмичната фаза на лечение.

Проучване на CS7

В момента продължава откритото проследяващо проучване CS7, в което се изследва безопасността и ефективността на Waylivra при употреба и дългосрочна употреба при пациенти с FCS.

Допълнителна информация може да се намери в информацията за здравните специалисти.